Четырехлетний Марк из Краснодара получил лекарство от СМА

Еще один краснодарский мальчик получил от государства дорогое лекарство от СМА, в котором ему несколько раз отказывали

6 апреля в телеграм-канале , посвященном борьбе Марка Угрехелидзе за препарат «Золгенсма», сообщили, что мальчик получил долгожданный укол. Это подтвердил отец мальчика Малхаз Угрехелидзе в разговоре с журналисткой Юга.ру. Ранее ребенку дважды отказались назначить этот препарат.

«Золгенсма» — одно из трех существующих лекарств от спинальной мышечной атрофии. Из-за редкого генетического заболевания, которое вызывает паралич мышц, четырехлетний Марк не может стоять и ходить. Ранее маленький краснодарец получал препарат «Рисдиплам», который нужно пить каждый день до конца жизни. Взрослым россиянам трудно получить это дорогое лекарство от государства, а без лечения наступают смертельные нарушения работы сердца и легких. «Золгенсму» применяют однократно. Родители надеются, что после укола Марк обретет здоровую полноценную жизнь.

«Вот сейчас можно выдохнуть и рыдать. Рыдать от счастья, рыдать от того, что мы смогли, вы смогли — не опустили руки и не сломались, нас не сломали…» , — написала мама ребенка Марина Угрехелидзе.

Путь к  «Золгенсме» был долгим. До середины 2021 года процедуру в России не проводили. Счет от клиники в США превышал сумму 165 млн рублей, и в августе 2020 года родители открыли сбор средств для Марка. В декабре того же года мальчик начал получать поддерживающий препарат «Рисдиплам». Спустя полгода государственный фонд «Круг добра» стал закупать «Золгенсму» в Россию для детей младше шести месяцев. Марку было больше трех лет. 

К сбору средств в октябре 2021 года присоединился «Фонд Ройзмана», за первую неделю получилось собрать 5 млн рублей. В ноябре родители попросили провести врачебную комиссию, чтобы Марку назначили необходимое лекарство, но врачи отказали из-за якобы наступивших костных изменений. Отец Марка и доверенный врач людей с СМА Александр Курмышкин были уверены, что противопоказаний к применению «Золгенсмы» у ребенка нет. 

Позже компания-производитель снизила цену на «Золгенсму» для российских благотворительных фондов до 121 млн рублей, а в декабре препарат зарегистрировали в России и критерии его применения расширились.

Собрать необходимые деньги — уже не 165, а 121 млн рублей — удалось 31 января 2022 года. Но даже за свой счет нельзя просто так купить лекарство, нужно получить разрешение от врачебного консилиума. 

3 февраля консилиум отказал Марку. Заключение, которое можно было бы оспорить, семья не получила. Зато 16 февраля Марка госпитализировали для дополнительного обследования в Москву. Там прошла еще одна комиссия, которая назначила ребенку «Золгенсму». 26 марта он получил последнюю дозу «Рисдиплама» и начал готовиться к долгожданному уколу. Лекарство оплатило государство. Марк с мамой уже 49 дней находятся в Российской детской клинической больнице, теперь мальчику  предстоит восстанавливаться и тренироваться.

Другому краснодарскому малышу, Вове Сологубу, врачи тоже отказали 3 февраля, — но через несколько дней комиссия прислала положительное заключение. 31 марта ему досталась «Золгенсма» за счет государственного «Круга добра». Деньги, которые люди жертвовали на лечение Вове, уже начали перераспределять в пользу других детей. 

Так, 1 млн 682 тыс. рублей хотят направить Артуру Худояну со СМА из Краснодарского края. Родители полуторагодовалого малыша тоже ведут сбор на «Золгенсму», сейчас собрано около 30% суммы. 

Поддержать Артура можно здесь .

Еще одному пациенту со СМА семья уже купила необходимое оборудование за 766,5 тыс. рублей и собирается оплатить еще два аппарата, когда они будут в наличии. Эта помощь нужна была пятимесячному Кириллу Журавлеву из Иркутска, который получил «Золгенсму» в тот же день, что и Вова.